《科学》重磅：“无药可救”的致命罕见脑病，终于迎来治疗方法！
通过骨髓移植替换具有缺陷的小胶质细胞，可有效阻止ALSP疾病进展。在小鼠模型和人类ALSP患者中，这种策略成功阻止了疾病进一步恶化，为目前“无药可治”的致命神经系统疾病带来新希望。
填补空白 | 锝[99mTc]替曲膦注射液成功纳入国家医保药品目录，助力SPECT-MPI检查实现全医保覆盖
12月7日，2025创新药高质量发展大会在广州召开。会上，《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2025年）》重磅发布。锝[99mTc]替曲膦注射液成功纳入国家医保药品目录，填补了核素心肌
全球首创 长效生长激素金赛增 ® 纳入新版国家医保目录
2025年12月7日，国家医保局公布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2025年)》，金赛药业旗下长效生长激素金赛增 ® （通用名：金培生长激素注射液；曾用名：聚乙二醇重组人生长激素注射
Aucta Pharmaceuticals在美国推出首款品牌仿制药罕见病产品 PYQUVI™（地夫可特口服混悬液），并预告 ZELVYSIA™（盐酸沙丙蝶呤口服溶液用粉末）即将上市
AuctaPharmaceuticals,Inc.（以下简称"AuctaPharmaceuticals"）正筹备推出其全新品牌仿制药罕见病产品线的首款产品：PYQUVI™（地夫可特）口服混
Blood J：“免疫双刃剑”罕见副作用首次揭秘——0.25%患者面临血小板骤降
由麻省总医院布莱根医疗体系领衔，联合全美七大癌症中心的研究人员，回顾性分析了2016至2023年间在29家医院接受免疫检查点抑制剂治疗的86,467名成人患者的医疗记录。
Nature：ADHD背后的基因密码——罕见突变如何将患病风险提高15倍？
这项研究不仅深化了我们对ADHD遗传基础的理解，更有助于消除对患者的误解和污名，ADHD不是性格缺陷或教育失败的结果，而是具有坚实生物学基础的疾病。
Am J Gastroenterol：单克隆抗体在治疗罕见肝病方面显示出良好的效果
Neboditug是一种实验室制造的抗体，旨在阻断一种称为CCL24的蛋白质。这种蛋白质通过与肝脏中的某些炎症细胞相互作用，在炎症和瘢痕形成中发挥作用。
赛诺菲血液肿瘤创新药赛可益®纳入2025国家医保药品目录
《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2025年）》（以下简称"医保目录"）正式公布。赛诺菲血液肿瘤创新药赛可益®（艾沙妥昔单抗注射液）首次被纳入医保目录。新版医保药品目录将于2026年1月
赛诺菲血液肿瘤创新药赛可益®纳入2025国家医保药品目录
《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2025年）》（以下简称"医保目录"）正式公布。赛诺菲血液肿瘤创新药赛可益®（艾沙妥昔单抗注射液）首次被纳入医保目录